En théorie, toute personne peut être concernée par une étude clinique :
• les patients atteints d’une maladie,
• les personnes en bonne santé (volontaires sains),
• les enfants, adolescents et adultes,
• les personnes âgées,
• les hommes comme les femmes.
Chaque étude fixe cependant des critères d’inclusion et de non-inclusion qui déterminent si une personne peut participer ou non (âge, diagnostic, traitements en cours, risques potentiels…).

Les études cliniques permettent de :
• faire progresser les connaissances médicales,
• mieux comprendre les maladies,
• améliorer le diagnostic,
• développer de nouveaux médicaments et dispositifs médicaux,
• optimiser les traitements existants,
• améliorer la sécurité et la qualité des soins,
• évaluer les pratiques ou les parcours de soins.
Elles sont essentielles pour proposer demain de meilleurs traitements aux patients.

Participer à une étude clinique peut permettre :
• d’accéder plus tôt à des traitements innovants,
• de bénéficier d’un suivi médical renforcé,
• de contribuer aux progrès médicaux au bénéfice de tous,
• d’être acteur de l’évolution de sa propre prise en charge,
• de participer à l’élaboration de nouveaux traitements dont soi-même ou d’autres patients pourraient bénéficier à l’avenir.

Les essais cliniques sont fortement encadrés :
• ils sont autorisés et contrôlés par l’ANSM et un Comité de Protection des Personnes (CPP),
• ils doivent respecter la loi Jardé et les Bonnes Pratiques Cliniques,
• les équipes médicales sont formées et expérimentées,
• la surveillance médicale est renforcée tout au long de l’étude,
• la sécurité du patient est la priorité absolue.
Le risque dépend du type d’étude, mais il est toujours évalué, encadré, expliqué et surveillé.

Oui. La participation est totalement volontaire :
• le patient peut accepter ou refuser sans aucune conséquence sur la qualité de sa prise en charge,
• il peut poser toutes les questions nécessaires avant de donner sa réponse,
• il peut se retirer à tout moment, sans justification, et cet arrêt n’entraînera aucune pénalisation.

Elle permet :
• d’évaluer l’efficacité et la tolérance d’un nouveau traitement,
• de déterminer la dose, la forme, les précautions d’emploi,
• d'identifier d'éventuels effets secondaires,
• d’améliorer les traitements existants,
• de proposer des solutions aux maladies pour lesquelles les traitements actuels sont insuffisants.
Les essais sont indispensables avant une mise sur le marché, pour garantir la sécurité et l’efficacité du médicament.

Le développement d’un nouveau médicament suit un processus long et rigoureux :
1. Recherche préclinique : tests en laboratoire et sur modèle animal pour évaluer la toxicité, les doses, les mécanismes d’action.
2. Autorisation de l’ANSM : l’essai ne peut débuter chez l’humain qu’après validation.
3. Essais cliniques chez l’humain :
o Phase I : premières administrations chez l’humain (volontaires sains ou patients).
o Phase II : premières études d’efficacité.
o Phase III : comparaison à un traitement de référence.
4. Autorisation de mise sur le marché si les résultats sont positifs.
5. Phase IV : surveillance après commercialisation.
Sur 10 000 molécules étudiées, seule une aboutit à un traitement disponible pour les patients.

Oui, à tout moment, sans justification.
Le retrait n’a aucune conséquence sur la qualité des soins.
Le médecin investigateur peut également interrompre la participation s’il estime que cela est dans l’intérêt du patient (intolérance, modification de l’état de santé…). Une dernière visite est alors organisée pour assurer une sortie sécurisée.

Avant de débuter, une étude doit recevoir :
• l’avis favorable d’un Comité de Protection des Personnes (CPP) :
o vérification de la pertinence scientifique,
o évaluation du rapport bénéfice/risque,
o protection des participants.
• l’autorisation de l’ANSM (pour les essais nécessitant une autorisation).
Ces instances sont indépendantes.
Une étude ne peut débuter qu’après leur validation.

Comparer plusieurs traitements permet de :
• vérifier l’efficacité réelle d’un nouveau traitement,
• déterminer s’il est meilleur ou équivalent à un traitement déjà utilisé,
• évaluer la tolérance et les effets secondaires,
• choisir la meilleure stratégie pour les patients.
Ce type de comparaison nécessite parfois un tirage au sort (randomisation), méthode scientifiquement reconnue pour éviter les biais.

Cela dépend du type d’étude :
• Essais interventionnels : oui, ils ajoutent un traitement, un dispositif ou des examens supplémentaires.
• Études non interventionnelles (RNIPH) : non, la prise en charge reste identique ; seules les données déjà recueillies sont analysées.
Dans tous les cas, la sécurité du patient reste la priorité.

Oui, très strictement.
Toutes les recherches respectent :
• le RGPD,
• les méthodologies de référence de la CNIL,
• les règles de pseudonymisation et de confidentialité,
• les accès limités aux seules personnes habilitées.
Le Délégué à la Protection des Données (DPO) du GHT 78 Sud peut être contacté pour toute question :
dpo@ght78sud.fr

La rémunération dépend du type d’étude.
• Volontaires sains : une indemnisation peut être prévue, strictement encadrée par la loi.
• Patients : dans la majorité des cas, il n’y a pas de rémunération, car l’étude concerne une pathologie et s’inscrit dans le parcours de soin.
Les frais liés à l’étude (transport, examens, consultations supplémentaires) peuvent être pris en charge par le promoteur selon le protocole.

Le patient ne doit jamais supporter de frais liés à sa participation, conformément au Code de la santé publique.
Sont généralement pris en charge par le promoteur :
• les examens supplémentaires requis par l’étude,
• les consultations de recherche,
• les médicaments expérimentaux,
• les dispositifs médicaux liés au protocole.
Les soins habituels restent pris en charge par l’Assurance maladie et la mutuelle.

Tous les effets indésirables potentiels sont surveillés avec une grande attention.
• Le patient est régulièrement interrogé sur son état.
• Le personnel soignant réalise des examens pour vérifier la tolérance du traitement.
• Les effets indésirables graves doivent être déclarés immédiatement au promoteur et à l’ANSM.
Cette surveillance renforcée fait partie des garanties de sécurité d’un essai clinique.

Le promoteur est la personne physique ou morale qui initie, finance et supervise la recherche clinique.
Il peut s’agir :
• d’un établissement de santé (comme le CH de Versailles),
• d’un organisme public (INSERM, universités…),
• d’une entreprise privée (industrie pharmaceutique).
Le promoteur garantit le respect des règles éthiques, scientifiques et réglementaires pendant toute la durée de l’étude.

Une fois l’étude terminée, les résultats sont analysés et peuvent être :
• publiés dans des revues scientifiques,
• présentés lors de congrès médicaux,
• transmis sous forme de résumé aux autorités de santé.
Les patients peuvent demander à recevoir les résultats globaux, conformément à la réglementation française.
Ces résultats ne contiennent jamais de données personnelles.